Hlavní informace

Vědecká metodika byla dlouhou dobu považovaná za jediný správný způsob pro organizaci výzkumného projektu

Je zahajován pozorováním nebo zvídavostí a pokračuje vytvořením několika pravděpodobných vysvětlení (správných nebo nesprávných). Výzkumník musí vybrat jedno z nich anebo minimálně tři podle něj nejlepší a potom musí vytvořit rámec pro to, jak prokázat nebo vyvrátit, že je nějaké z pravděpodobných vysvětlení správné. To se nazývá nastínění hypotézy. Obvykle se pokládá otázka v negativním smyslu, protože je snazší prokázat, že něco „není“, než že něco „je“. Pokud si tedy někdo myslí, že je něco větší, lepší nebo silnější než něco jiného, předpokládá, že jsou obě varianty stejné. Pokud se prokáže, že nejsou, bude daná hypotéza odmítnuta. Proto vědecká metodika zahrnuje kontrolní mechanismy, aby bylo možné zajistit, že bude-li hypotéza odmítnuta, bude to ze správného důvodu.

Výzkum roztroušené sklerózy

Jak tedy lze výše řečené uplatnit na příčiny nebo léčbu RS? Jak bude vědec postupovat při prokazování příčin vzniku nemoci? To by si vyžádalo několik hlavních kroků, protože řada věcí by mohla být náhodně spojena s RS, ale neměla by nic společného s příčinou. Abychom použili příklad, co když hodně lidí, trpících RS, má pihy? Je již známo, že RS se objevuje především u příslušníků bělošské rasy a protože pihy jsou spojovány spíše s bělošskou rasou, znamená to, že pihy způsobují RS? Jenom v případě, že spojitost je jasná a existuje možný způsob, proč toto spojení vyvolává RS, bylo by etické uvažovat o zásahu pro odstranění „abnormalit“. Umíte si představit, že se budou odstraňovat pihy kvůli spojení s RS? Lze si jen stěží představit, jak by mohly mít pihy něco společného s RS. Je to sice hodně nepravděpodobné, ale přesto platí, že pigmentové buňky na kůži jsou úzce spojeny s mozkovými buňkami, a může to tedy znamenat, že faktor stimulující pigmentové buňky k tvorbě pih stimuluje také i imunitní systém, aby napadal myelin.

Fáze klinického výzkumu

Navrhovaná léčba nebo léky pro RS musí projít fázemi testování. Ve fázi první je navrhovaný lék nebo léčba podávána osobám bez RS, aby bylo možné najít dávky, které jsou dobře tolerovány a relativně bez vedlejších účinků; potom se podává osobám s RS, aby bylo možné zaručit, že u nich nevyvolá jiné problémy. Jakmile je určena dobře tolerovaná dávka nebo postup, musí současně existovat určitý předpoklad, např. pozitivní výsledky z magnetické rezonance, že lék může pomáhat při léčbě RS, a to ještě předtím, než bude lék podán tisícům lidí. To je fáze druhá. Například nikdy nebyla studována léčba, zaměřená na omezování relapsů, která by nebyla schopná předem prokázat omezení aktivity onemocnění měřené pomocí magnetické rezonance. Z tohoto důvodu vědci často provádějí menší studie, kde primárním výsledkem nejsou relapsy – což trvá dlouhou dobu a je nutné mít k ověření velký počet osob s RS – ale výsledky MRI. Pokud bude možné prokázat, že lék nebo léčba omezují aktivitu na MRI, potom existuje dobrá šance, že bude také omezovat relapsy.

Ve třetí fázi klinické studie bude jedna skupina léčena lékem, kdežto druhá skupina bude léčena „předstíraně“ neboli jí bude podáváno placebo. Klíčem je to, že ani jedna skupina neví, jaká je jí podávána léčba – zda testovaný lék, nebo placebo – tomu se říká, že subjekty jsou randomizovány do dvou skupin. Obě skupiny jsou potom stejně důsledně vyšetřovány a sledovány, aby bylo zajištěno, že ani během léčby se skupina léčená placebem nedozví o tom, že nebere testovaný lék. Protože lékař často může říci, komu je podáván lék (vzhledem k abnormálním krevním testům nebo stížnostem na vedlejší účinky), osoba, která rozhoduje, zda došlo či nedošlo k relapsu, by neměla o daném jednotlivci nic dalšího vědět. Studie pak pokračuje do té doby, dokud relapsů není tolik, aby bylo možno rozpoznat, zda léčba měla či neměla nějaký účinek.

Schopnost prokázat účinek léčby v okamžiku, kdy opravdu působí, se nazývá „síla“ experimentu. Co když se studie účastní příliš málo lidí nebo je v ní lidí hodně, ale příliš málo relapsů? Taková studie by byla považována za „poddimenzovanou“ v tom smyslu, že šance odmítnout hypotézu (o tom, že mezi skupinami neexistuje žádný rozdíl) by byly nízké, i když je pravděpodobné, že k nějakému léčebnému účinku došlo. Zkoušející obvykle stanoví počet subjektů podle toho, jaký je odhadovaný léčebný účinek nebo rozdíl k lepšímu mezi léčenou skupinou a skupinou dostávající placebo. Typickým příkladem může být situace, kdy se předpokládá, že by léčba mohla vést k 50procentnímu zlepšení; experiment by pak měl být schopen prokázat tento rozdíl s pravděpodobností nejméně 80 procent. Jinak řečeno, pokud máme dostatečný počet účastníků a relapsů, pak by šance na zjištění rozdílu u nejméně 50 procent z nich, pokud by takový rozdíl opravdu existoval, byla větší než 80 procent.

Konečná fáze výzkumu (fáze IV) zahrnuje studii toho, co se stane, pokud bude lék schválen, uveden na trh a lékaři jej začnou používat. Úkolem této fáze je zajistit, aby v klinické praxi nedošlo k žádným překvapením. Některé studie shromažďují údaje o bezpečnosti, zatímco jiné shromažďují informace o tom, kterým jednotlivcům určitý lék vyhovuje lépe než jiným osobám.

Etická hlediska

Je naprosto nezbytné, aby provádění klinických hodnocení po celou dobu tohoto výzkumného postupu respektovalo důstojnost účastníků. Dobře provedená studie má velkou šanci, že povede k něčemu důležitému, a přitom nezbaví jednotlivce možnosti jiné léčby a minimalizuje vedlejší účinky či komplikace. Etické komise jsou povinny kontrolovat protokoly a schvalovat je na základě „rovnováhy“, což znamená, že osoby, které se studie účastní, nejsou vystaveny nadměrnému riziku jen kvůli minimálnímu přínosu. Komise kontrolují postup informovaného souhlasu pacientů a zajišťují, aby studie byla dobře vysvětlena a případný přínos nebyl zveličován. A co je nejdůležitější, zajišťují, aby bylo jasně formulováno možné riziko.

Kromě role, kterou hrají etické komise, musí nyní ve většině světa zkoušející lékaři a pracovníci zapojení do klinického výzkumu absolvovat školení v oblasti správné klinické praxe. Toto školení zajišťuje, aby všechny zapojené osoby věděly, co je potřeba k ochraně práv zúčastněných osob a zvládání případných nežádoucích účinků, které se objeví v průběhu studie.

Pokrok ve výzkumu RS

Obor výzkumu RS v několika posledních desetiletích vzkvétá. Díky dobře definovanému výzkumnému procesu je nová léčba rychle vyhodnocována. Znalost práce s MRI se přesunula z výzkumné arény do každodenní praxe při diagnostikování RS, což umožňuje její včasné zjištění. Svou cestu do klinických studií a pravděpodobně záhy i do klinické praxe si nyní razí i další výzkumné nástroje. Například optická koherentní tomografie může nabídnout méně invazivní metodu hodnocení míry nervového poškození, ke kterému došlo v centrální nervové soustavě, prohlédnutím oka a vláken vstupujících do optického nervu. Pokročilé zobrazovací metody spolu s korelačními patologickými studiemi nám ukazují, že naše pojetí zánětu asi nebylo správné; místo aby s postupující nemocí prostě zmizel nebo odezněl, pouze se změní a rozptýlí a projeví se jiný druh imunitní reakce. To znamená, že opatření zaměřená v raných fázích nemoci na zvládnutí zánětu se musí změnit tak, aby bylo možno zvládnout zánět i při postupující nemoci.

Také jsme se odklonili od myšlenky, že RS je především „nemocí bílé hmoty (myelinovaných axonů)“, a to díky objevu, že ve velké míře dochází k zapojení šedé hmoty (těla neuronových buněk a gliové buňky). Je tedy dost dobře možné, že šedá hmota je ve vztahu k postižení nejdůležitějším rozhodujícím činitelem. Další důležitou oblastí vývoje bude „biomarker“, který vytvoří jednoduchý test, jenž nám řekne, zda se nemoc zlepšuje nebo zhoršuje, a bude schopen nám pomoci usměrnit léčbu.

Články v tomto vydání MS in focus se zabývají hlavními oblastmi výzkumu RS, které jsou právě zkoumány, důležitostí kvalitativního výzkumu, výzkumem diagnostikování a monitorování, posledním vývojem ve výzkumu rehabilitace a také tím, jak porozumět výsledkům výzkumu.

Mark Freedman

ředitel MS jednotky

Univerzita v Ottawě, Kanada

MS in focus, ročník 17 * 2011, str. 4–5

Přeložila Karolína Soukalová

Další informace

Sekce ke stažení

Časopis Roska

Casopis Roska c 2 2018

Konference O RS (ne)jen pro rodinu

Konference O RS nejen pro rodinu

2. Roskiáda

2 roskiada

16. Ročník vystavy „ CESTA ZA DUHOU“

Cesta za duhou

Jsme na jedné lodi

Jsme na jedne lodi

Chůze kolem světa

krokomery

Jazz Festival 2018

Jazz destival

Komiks nejen pro děti

DSC 4148

Nová kniha pro osoby s RS

Nova kniha

Vzdělávací semináře

Vzdelavaci seminare

Výzkum kongitivních funkcí

Vyzkum kongitivnich funkci

Časopis Paprsek 2018

Paprsek

Aktivní Život s RS

aktivni zivot

Časopis NRZP "Mosty"

Mosty

Vydavatelství

Časopis v současnosti bude vydávat Unie Roska v ČR jen v elektronické podobě, proto  již nelze objednat předplatné.

Kromě Časopisu Roska nabízíí Unie Roska mnoho dalších aktuálních publikknihy.jpgací nejen ze své vydavatelské činnosti.

 





Objednat...

Naši partneři

    • aktiv-pisek
    • arigo
    • bariery
    • baxter
    • bayer
    • best
    • biogen-idec
    • car-club
    • ceros
    • cofi
    • dma
    • domov-svateho-josefa
    • easysoftware
    • ereska-aktivne
    • gsk
    • healthcare-institute
    • impuls
    • ketodiet
    • knowhow-club
    • medimat-inko
    • merck
    • meyra2
    • ministerstvo-zdravotnictvi
    • mpsv
    • nadace-sirius2
    • neziskovky-cz
    • nfoz
    • novartis
    • nros
    • nrzp
    • obchodni-komora-svycarsko-cesko3
    • praha
    • preciosa
    • prvni-krok2
    • regiojet
    • repo-reck
    • sanofi
    • selvo
    • teva
    • urad-prace
    • vzp